Geeniteraapia leevendab Parkinsoni sümptomeid


Teadlased katsetavad Parkinsoni tõve raviks geeniteraapiat

Geeniteraapia pakub paljutõotavaid uusi lähenemisviise Parkinsoni tõve raviks. Teadlased kogu maailmas on aastakümneid otsinud võimalusi, kuidas ravida varem ravimatut degeneratiivset neuroloogilist haigust. Suurbritannia-Prantsuse uurimisrühm on nüüd erialaajakirjas "The Lancet" avaldanud uuringu, milles järeldatakse, et niinimetatud ProSavini geeniteraapia võib vähemalt Parkinsoni patsientide motoorseid oskusi märkimisväärselt parandada.

Praeguseks ravitakse Parkinsoni tõbe tavaliselt suukaudse dopamiini asendusraviga, kuid pikaajaline ravi põhjustab olulisi kõrvaltoimeid, näiteks "impulsikontrolli häireid, mis on põhjustatud dopamiini retseptorite vahelduvast stimuleerimisest, ja kõrvaltoimeid", teatab professor Stéphane Palfi von der juhitud uurimisrühm. Pariisi ülikooli arstiteaduskond. Seetõttu uuriti nende praeguses uuringus ProSavini geeniteraapial põhineva alternatiivse ravi efektiivsust ja talutavust. See on osutunud üsna tõhusaks ja hästi talutavaks.

Geeniteraapia suurendab ajus dopamiini tootmist ProSavini geeniteraapias kasutavad teadlased südamikke viirusi DNA järjestuste või geenide transpordivahendina, millel on dopamiini tootmisel oluline roll. Need süstitakse patsiendi ajusse ja lülitatakse seejärel automaatselt teatud ajurakkudesse, mille tagajärjel ajus suureneb dopamiini tootmine märkimisväärselt. Selle tulemusel vähenevad märkimisväärselt dopamiini puudusest põhjustatud Parkinsoni patsientide motoorsed häired, näiteks lihaste tõmblemine või tüüpilised treemori ja tasakaaluhäired. Teadlased on nüüd testinud selle meetodi efektiivsust 15 Parkinsoni-patsiendil vanuses 48 kuni 65 aastat. Kõik katsealused olid vähemalt viis aastat kannatanud neuroloogilise haiguse all. Patsientidele määrati erinevad ProSavin'i annused (kolm said väikseid annuseid, kuus keskmist, kuus suurt) ja seejärel jälgiti neid vähemalt 12 kuud.

Puuduvad tõsised kõrvaltoimed Teadlased teatasid jälgimisperioodil „54 ravimiga seotud kõrvaltoimet (51 kerget, kolm mõõdukat)”. Kõige tavalisemad kaebused olid nn düskineesiad (liikumisjärjestuste häired). Palfi ja tema kolleegide sõnul ei olnud uuringuravimi ega kirurgiliste protseduuride tulemusel tõsiseid kõrvaltoimeid. Kuue kuu pärast näitasid kõik patsiendid motoorsete oskuste olulist paranemist. Mida suurem on manustatav annus, seda selgem on patsiendi motoorsete oskuste paranemine. Mõnel patsiendil kestis toime kuni neli aastat. Seejärel hakkasid taas selgelt ilmnema motoorsete oskuste piirangud haiguse progresseerumise osas.

Parkinsoni tõve muid aspekte ei arvestata The Lanceti artikli kommentaaris kritiseerisid Briti Columbia ülikooli ja Vancouveri Vaikse ookeani Parkinsoni uurimiskeskuse Jon Stoessl Vaikse ookeani Parkinsoni uurimiskeskusest seda, et praegusel geeniteraapia lähenemisviisil on tõestatud mõju motoorsetele oskustele patsient oli unustanud kliinilise pildi muud sümptomid. Paljude patsientide jaoks on kognitiivsed ebaõnnestumised ja iseloomu muutused märkimisväärselt raskemad kui motoorsed raskused. Mõistlik ravimeetod peaks seetõttu ka neid aspekte arvesse võtma. (fp)

Pilt: Gabi Schoenemann / pixelio.de

Autori ja allika teave



Video: Científicos Industria Argentina 17-4-10 - Terapia génica 1


Eelmine Artikkel

Tuhanded kliinikus kanepi vastuvõtud?

Järgmine Artikkel

Diabeet ei ole saatus